Заместитель руководителя Офиса Президента Украины Юлия Соколовская приняла участие в онлайн-конференции ООН «Повышение осведомленности о СМА в мире для успешного распространения лучших практик».
Мероприятие объединило дипломатические представительства государств при учреждениях системы ООН, а также ЮНИСЕФ, ВОЗ, ПРООН, ЮНФПА и неправительственные организации, волонтеров, представителей фармацевтических компаний, пациентов и др.
Целью конференции было повышение понимания и осведомленности государств – членов ООН относительно спинальной мышечной атрофии, ее причин и влияния на жизнь детей и взрослых, определение серьезности проблемы, обмен опытом и лучшими практиками между странами, исследование путей решения проблемы диагностики и лечения СМА во всем мире, включая неонатальный генетический скрининг и раннее досимптомное лечение, чтобы избежать смертности и тяжелой формы инвалидности, а также для содействия исследованиям и разработке новых лекарств.
Открывал онлайн-конференцию лидер Imagine Dragons Дэн Рейнольдс, который вместе со своим братом и менеджером группы Маком поддерживает семьи больных СМА во всем мире.
Он отметил, что один из его самых известных хитов Believer – песня о боли: «Я верю, что если объединим усилия, мы сможем решить эту проблему и спасти жизнь этих детей».
Спинальная мышечная атрофия (СМА) является наследственной нервно-мышечной атрофией, заболеванием, которое приводит к ослаблению мышц. Сегодня это первая генетическая причина смерти младенцев по всему миру. СМА вызвана мутацией в гене SMN1 и приводит к прогрессирующей потере двигательных нейронов и атрофии мышц у детей. Приблизительно один младенец из каждых 10 тысяч рождается со СМА, 60% из них имеют самый тяжелый I тип заболевания, что приводит к затруднению дыхания и смерти до двух лет. Болезнь может поражать детей и взрослых любой расы и пола. Ранняя диагностика путем генетического скрининга новорожденных и досимптомное лечение являются ключом к остановке прогрессирования СМА и предоставлению ребенку шанса на нормальную жизнь. СМА не влияет на когнитивные и социальные способности заболевших.
Последние научные разработки способствовали развитию прорывных методов лечения, которые могут повысить качество жизни пациентов, страдающих СМА, и дают шанс на нормальную, здоровую жизнь детям со спинальной мышечной атрофией. Но такое лечение чрезвычайно дорого. Поэтому участники конференции во время выступлений приоритизировали проблему равного доступа к лечению СMA по всему миру.
Юлия Соколовская в ходе выступления отметила важность для Президента Украины Владимира Зеленского и нашего государства вопросов развития и обеспечения неонатального скрининга для диагностики СМА, а также расширения возможностей для эффективного лечения детей, у которых обнаружили это заболевание.
Заместитель руководителя Офиса Главы государства рассказала о шагах, предпринятых для решения проблемы, в частности об обустройстве региональных центров для проведения раннего скрининга, а также о принятии законов о договорах управляемого доступа.
Юлия Соколовская пригласила к сотрудничеству международные фармацевтические компании, производящие лекарства для больных СМА, с целью улучшения обеспечения необходимыми препаратами украинских пациентов и расширения программ лечения.